2024년 임상시험용의약품 치료목적사용 제도 안내: 무엇을 알아야 할까?

목차

 

 

최근 식품의약품안전처(식약처)가 주최하는 '2024년 임상시험용의약품 치료목적사용 제도 상담 및 안내 설명회'가 오는 10월 29일에 개최된다는 소식이 전해졌습니다. 서울 중구에 위치한 프레지던트 호텔에서 열리는 이번 설명회는 의사와 제약업계 종사자들을 대상으로 하여, 임상시험용 의약품의 치료목적사용 제도에 대한 절차와 실제 적용 사례를 안내하는 중요한 자리가 될 것입니다.

 

그렇다면, 이 임상시험용 의약품 치료목적사용 제도란 무엇일까요? 그리고 이 제도는 어떻게 환자에게 실질적인 치료 기회를 제공할 수 있을까요? 이 글에서는 그 제도에 대한 주요 개념, 절차, 적용 사례 등을 상세히 알아보고자 합니다.

---

 

 

1. 임상시험용 의약품 치료목적사용 제도란?

생명을 위협하는 중증 환자를 위한 마지막 희망

임상시험용 의약품 치료목적사용 제도는 말기 암이나 희귀 질환 등으로 인해 생명이 위협받고 있는 환자들에게, 아직 시판되지 않았거나 국내에서 미허가된 의약품을 치료 목적으로 제공할 수 있게 하는 제도입니다. 이 제도는 특히 더 이상 기존의 치료 방법이 효과적이지 않거나, 대체할 치료 수단이 없는 경우에 환자가 임상시험 단계에 있는 의약품을 사용할 수 있는 기회를 제공합니다.

 

이 제도는 많은 환자들이 미허가된 약물에 대한 접근성을 확보할 수 있도록 돕고 있으며, 특히 희귀 질환이나 난치성 질환을 가진 환자들에게는 중요한 생명의 줄이 되고 있습니다.

 

 

왜 중요한가?

임상시험용 의약품은 통상적으로 연구와 시험을 거쳐 안전성과 유효성이 검증된 후에야 시판되지만, 시판까지는 오랜 시간이 걸립니다. 이 때문에 치명적인 질환을 앓고 있는 환자들은 이러한 치료 기회를 놓칠 위험이 큽니다. 치료목적사용 제도는 이런 환자들에게 보다 신속하게 치료를 받을 수 있는 기회를 제공하는 것이 핵심입니다.

 

---

 

 

2. 제도 절차: 어떻게 진행되나요?

이 제도는 신속한 처리가 중요하지만, 그만큼 절차도 엄격하게 진행됩니다. 다음은 임상시험용 의약품 치료목적사용 신청을 위한 절차입니다.

 

1) 신청 자격

• 의사: 임상시험용 의약품의 치료목적사용을 신청할 수 있는 주체는 의사입니다. 해당 환자가 기존의 치료 방법으로는 더 이상 효과를 보지 못하거나 대체할 수 있는 치료 방법이 없을 때, 담당 의사는 환자에게 임상시험용 의약품을 사용할 수 있도록 신청할 수 있습니다.

 

2) 필요 서류

• 의약품 제공 계획서: 의사가 작성해야 하는 가장 중요한 문서로, 환자 상태에 맞는 치료 계획을 제시합니다.
• 환자의 동의서: 환자가 치료목적사용 의약품의 효과와 부작용 가능성에 대해 충분히 설명을 듣고, 자발적으로 동의해야 합니다.
• 제약사 협조: 임상시험용 의약품을 제공하는 제약사는 해당 의약품의 생산, 공급, 안전성 데이터를 제공해야 합니다.

 

3) 식약처 검토 및 승인

신청서가 제출되면 식약처는 환자의 상태, 의약품의 적합성, 부작용 위험 등을 면밀히 검토하여 승인 여부를 결정합니다. 이 과정에서 빠른 처리가 필요하기 때문에 보통 일주일 이내에 결과가 나옵니다.

 

 

4) 의약품 공급 및 관리

승인이 완료되면 제약사에서 해당 의약품을 제공하게 됩니다. 이후, 의사는 환자의 상태를 지속적으로 모니터링하며, 의약품의 효과와 부작용을 주기적으로 보고해야 합니다.

 

---

 

3. 실제 적용 사례: 희망의 빛을 본 환자들

1) 말기암 환자 사례

A씨는 말기 암 판정을 받고 기존의 항암치료에 효과를 보지 못해, 새로운 치료 방법을 찾고 있었습니다. 담당 의사는 최근 임상시험에서 유망한 결과를 보인 특정 신약이 있는 것을 확인했고, A씨와 상의한 후 치료목적사용을 신청했습니다. 이 신약은 아직 시판되지는 않았지만, 임상시험 중으로 많은 기대를 받고 있던 의약품이었습니다. 식약처의 신속한 승인 절차 덕분에 A씨는 빠르게 신약을 사용할 수 있었고, 이후 암세포의 성장이 멈추는 놀라운 결과를 보였습니다.

 

2) 희귀질환 환자 사례

B씨는 국내에서 허가된 치료법이 없는 희귀 유전병을 앓고 있었습니다. 국내외에서 진행되고 있는 임상시험을 찾아본 끝에, B씨의 담당 의사는 치료목적사용 제도를 통해 외국에서 개발 중인 약물을 사용할 수 있는 기회를 얻게 되었습니다. 이 약물은 아직 국내에서는 허가되지 않았지만, B씨에게는 새로운 삶의 희망을 열어주었고, 그의 증상은 점차 완화되었습니다.

 

---

 

 

4. 글로벌 규제 동향과 국내 현황

1) 글로벌 규제 동향

전 세계적으로 많은 나라들이 임상시험용 의약품의 치료목적사용에 대한 규제를 강화하면서도, 동시에 환자들의 치료 접근성을 넓히기 위한 다양한 방법들을 모색하고 있습니다. 특히 미국의 FDA(식품의약국)는 '확장 접근 프로그램(Expanded Access Program)'이라는 제도를 운영하고 있으며, 유럽연합(EU)도 비슷한 취지의 프로그램을 운영하고 있습니다. 이러한 글로벌 동향은 점점 더 많은 환자들이 혁신적인 치료법을 보다 빠르게 이용할 수 있도록 도와주고 있습니다.

 

2) 국내 현황

한국에서도 임상시험용 의약품의 치료목적사용 제도는 꾸준히 확장되고 있으며, 특히 최근 몇 년간 말기 환자와 희귀질환 환자들의 치료 기회가 크게 확대되고 있습니다. 이번 식약처의 설명회는 이러한 글로벌 흐름을 반영하고 있으며, 앞으로도 관련 규제를 지속적으로 업데이트하고 개선해 나갈 계획입니다.

 

---

 

 

5. 참가 방법 및 사전 등록 안내

이번 설명회에 관심 있는 의사나 제약업계 종사자들은 포스터에 있는 QR 코드를 통해 사전 등록을 할 수 있습니다. 설명회에서는 치료목적사용 제도에 대한 상세한 절차 안내뿐만 아니라, 실제 사례를 통해 더 구체적인 이해를 도울 예정입니다.

 

 

 

또한, 치료목적사용 관련하여 궁금한 점이 있거나 상담이 필요한 경우에는 한국희귀•난치성질환연합회(전화: 02-714-5522, 홈페이지: www.kord.or.kr)를 통해 상담을 받을 수 있습니다. 이 외에도 관련 정보를 제공받을 수 있는 다양한 창구가 마련되어 있습니다.

---

 

임상시험용 의약품의 치료목적사용 제도는 생명을 위협받는 중증 환자들에게 새로운 치료의 기회를 제공하는 중요한 제도입니다. 이번 설명회를 통해 의사와 제약업계 종사자들이 제도에 대해 더 깊이 이해하고, 이를 통해 더 많은 환자들이 혜택을 누릴 수 있기를 기대합니다. 앞으로도 이러한 제도를 통해 환자들이 빠르게 적합한 치료를 받을 수 있는 환경이 계속해서 개선되길 바랍니다.

---